米バイオジェンのALS治療薬 承認へ 特定遺伝子変異が対象

厚生労働省の専門部会は12月２日、米製薬大手バイオジェン（本社：マサチューセッツ州）が開発した難病「ALS（筋萎縮性側索硬化症）」治療薬「トフェルセン」について、製造販売を承認することを了承した。SOD１と呼ばれる遺伝子に変異がある患者が対象で、ALS患者全体の約２％が該当する。
ALSは神経に障害が起き、筋肉が痩せて徐々に体が動かせなくなる病気。国内の推定患者数は１万人以上とされる。原因は解明されておらず、まだ根本治療法はない。