米FDA 米バイオジェンの遺伝性ALS 初の治療薬を迅速承認

米国食品医薬品局（FDA）は４月25日、成人の遺伝性の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬として、米バイオジェンのQALSODY(TM)(トフェルセン)100mg/15ml注射剤を迅速承認したと発表した。難病ALSはまだ確立された治療法がなく、今回承認されたトフェルセンは遺伝性ALSを標的とした初の治療薬となる。
ALSは筋力の低下と萎縮をもたらし、徐々に運動、会話、摂食の能力を喪失させ、最終的に呼吸することもできなくなり自立を奪う。ALS患者の平均寿命は症状の発現後３〜５年。